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Biohaven公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已正式受理其在研药物troriluzole的上市申请，此药物用于治疗成年人的脊髓小脑性共济失调症（SCA），且获得了优先审评资格。一项基于真实世界数据的研究表明，troriluzole可以在长达三年的治疗过程中，最多将SCA的病情进展减缓70%。一旦获得批准，troriluzole将成为FDA批准的首个用于治疗SCA的药物。
脊髓小脑性共济失调症是一种由于显性遗传引起的神经退行性病变，其特征是病人逐步失去运动协调能力，伴随着小脑、脑干及脊髓的萎缩。患者常常面临巨大的疾病负担，如需要轮椅帮助、步态不稳导致意外摔倒、言语障碍使沟通变得困难、吞咽困难以及过早去世。目前，SCA尚无经FDA批准的治疗方式，亦无治愈方法。
此次新药申请是基于BHV4157-206-RWE试验的积极结果，该试验经过与FDA深入讨论后设计，作为一项关键性的临床研究，重点评估troriluzole在SCA患者中的疗效。f-SARA得分变化是3年后疗效评价的指标。该研究综合了三期临床试验数据，并根据FDA的真实世界证据指导方针，利用美国小脑共济失调临床研究联盟（CRC-SCA）的未治疗患者作为外部对照。
通过多项数据分析发现，troriluzole治疗小组中，SCA患者的疾病进展显著放缓，且具有临床意义。治疗使得受试者的病情恶化速度相比未治疗者减慢了50%-70%，在为期三年的研究中，疾病进展得以延缓1.5至2.2年。
此外，研究还使用了欧洲SCA自然病程研究（EUROSCA）的数据作为独立外部对照组，以支持全球的监管申请。综合分析结果显示，与主要疗效一致，统计上也具有显著意义。EUROSCA的数据参与提高了外部对照的样本量，并增强了troriluzole在第一、第二和第三年的治疗差异的统计学显著性。
Troriluzole的主要作用是通过减少突触中的谷氨酸水平，从而改善病情。它通过增强胶质细胞上兴奋性氨基酸转运体的功能，这些转运体在清除突触间隙的谷氨酸方面起到重要作用。进一步表明，troriluzole有潜力在多种谷氨酸相关疾患中被开发和应用。
通过查看这次的研究进展，我们期待troriluzole的成功获批以及它为SCA患者带来的希望。
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