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据悉，强生于当地时间4月30日宣布，其研发的尼卡利单抗（Nipocalimab，商品名IMAAVY）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）患者。该药是一种新型的FcRn阻断剂，是首个也是唯一获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性成人及12岁及以上儿童的重症肌无力药物。
重症肌无力（MG）是一种全球范围内普遍存在的获得性自身免疫性疾病，约有70万例患者，其中85%会发展为全身型。该病以骨骼肌无力为特征，表现为肢体无力、眼睑下垂、复视以及咀嚼、吞咽、言语和呼吸困难等症状。免疫系统在此情况下会误攻击神经肌肉接头处的蛋白质，形成病理性IgG抗体，如抗AChR、MuSK及抗低密度脂蛋白受体相关蛋白4（LRP4）抗体，从而阻碍神经和肌肉之间的信号传输。
尼卡利单抗通过结合FcRn，阻断其与IgG抗体的互动，降低血清中IgG水平，包括动病理抗体，从而能够控制疾病进展。在此之前，全球已有艾加莫德和罗泽利昔珠单抗两款FcRn抗体获批用于MG治疗。与这两者不同，尼卡利单抗采用皮下注射形式，仅需30至90秒即可完成，大大提升了治疗的便捷性。
NI爵士通过 Vivacity-MG3 这一关键III期临床试验验证，结果显示尼卡利单抗在治疗重症肌无力方面成效显著：在22到24周的随访中，与对照组相比，其治疗组患者的重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）和重症肌无力定量评分（QMG）均有明显改善。同时，研究表明其安全性良好，与安慰剂组相比较为相近。
与此同时，该药物的上市也意味着强生将在自身免疫疾病领域迈入一个重要的里程碑。预计其年销售额将突破50亿美元大关，成为强生公司未来增长的主要推动力。目前，除了在美国获得批准，尼卡利单抗在欧洲、日本和中国等市场的批准申请也已提交，其中在中国，该申请已被纳入优先审评程序。
通过与标准疗法联合使用，尼卡利单抗展示出对于gMG患者的长期有效性，相关研究显示在长达20个月的跟踪中，患者依然保持良好的健康状况。与此同时，强生还针对青年患者展开了针对性II/III期临床研究，探讨其在青少年中的应用前景。
这一具有重要意义的进展不仅为重症肌无力患者带来了希望，也为医药领域的发展注入了新的动力。
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