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近期，强生公司宣布其研发的FcRn抗体药物尼卡利单抗（Nipocalimab，商品名Imaavy）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，正式上市。这一药物的适应症为治疗12岁及以上青少年和成人的全身型重症肌无力（gMG），尤其是那些伴有自身抗体阳性（抗乙酰胆碱受体[AChR]阳性、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]阳性或抗低密度脂蛋白受体4 [LRP4]阳性）的患者。
尼卡利单抗是一种具备高亲和力的全人源糖基化IgG1型单克隆抗体，它通过阻断新生儿Fc受体（FcRn），降低体内免疫球蛋白G（IgG）抗体的水平，该机制对减少导致多种疾病的自身和异体抗体非常有效。这次获批是基于VIVACITY-MG3的III期临床试验的积极结果。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球性多中心研究，评估尼卡利单抗与标准治疗（SOC）的结合效果。
据临床试验数据，尼卡利单抗组合治疗在MG-ADL评分改善上表现出色。与安慰剂组相比，尼卡利单抗组患者的MG-ADL评分在第22、23和24周平均改善了4.70分，而安慰剂组仅为3.25分。此外，在重症肌无力量表（QMG）的评测中，尼卡利单抗在肌肉力量和功能方面的改善也显著优于安慰剂（P<0.001）。药物的安全性和耐受性也得到了较好的评价，其不良事件的发生率与对照组类似。
此次尼卡利单抗的获批不仅增强了强生公司在自身免疫疾病领域的竞争力，还丰富了其产品管线。尽管尼卡利单抗的最初开发方是AnaptysBi，该药物在被Momenta收购后，最终被强生纳入囊中。除了全身型重症肌无力，尼卡利单抗还有潜力应用于治疗其他自身免疫性疾病，如干燥综合征（SjD）。FDA此前已经授予尼卡利单抗突破性疗法认定，以便加速其在高风险新生儿溶血病（HDFN）等适应症上的研究进展。
在全球范围内，FcRn已成为自免疾病治疗的重要靶点。FcRn通过延长IgG和白蛋白的半衰期来维护其在体内的浓度，阻断这一受体的药物可以加速异常IgG的清除。目前，FDA已批准了其他两款FcRn抗体药物：艾加莫德和罗泽利昔珠单抗。两款药在市场上均展现出较强的商业潜力，特别是艾加莫德，其销售额已步入数十亿美元行列。
未来几年，随着多款FcRn靶向药物的陆续上市，这一领域的竞争将愈发激烈。我国企业也在积极布局FcRn靶点，其中和铂医药的巴托利单抗已经重新递交了在国内的上市申请。与此同时，美国Immunovant公司正在研发新一代FcRn抗体IMVT-1402，以期在改善IgG去除效果的同时减少对白蛋白和LDL的影响。
综上，尼卡利单抗的市场入驻不仅标志着强生在自免疾病治疗领域的新突破，也为患者提供了更多治疗选择。这一新药的上市，将进一步推动FcRn抗体市场的发展和革新，为解决自免疾病带来新的希望。
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