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近日，强生旗下的AAV基因疗法bota-vec在X连锁视网膜色素变性治疗的III期LUMEOS研究中未能达到主要终点，尽管结果在方向上有所支持。该研究的主要终点是评估患者在视觉引导下完成行动能力评估迷宫的变化。2023年，强生以6500万美元的预付款从MeiraGTx公司获得了bota-vec的开发权。在此之前，强生曾与该生物技术公司达成协议，引进包括bota-vec在内的三种眼科基因疗法的使用权。
bota-vec基因疗法通过腺相关病毒（AAV）将健康的视网膜色素变性GTP酶调节蛋白（RPGR）基因发送至视网膜，旨在修复X连锁视网膜色素变性患者基因突变的问题。强生的发言人在一封电子邮件中对Endpoints表示：“我们正在努力全面理解所有数据，包括多数次要终点改善的临床关联性，并评估战略选择和未来的步骤。”
这项研究的失败发生在MNC纷纷退出AAV基因治疗项目的背景下。例如，Vertex最近也终止了他们的AAV基因疗法研究。此外，辉瑞、武田、罗氏和渤健此前已削减或停止了相关研究或项目。
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