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近年来，眼科AAV基因治疗成为创新药物开发的热门领域，吸引了众多制药巨头的关注与投资，各类相关生物技术公司如雨后春笋般出现。然而，尽管投入巨大，全球范围内获得监管批准的产品屈指可数，迄今为止，仅有Luxturna这一款成功获批。尽管部分项目已经推进到三期临床，但许多管线因失败或其他原因而中途夭折。近日，强生公司宣布，其一款眼科AAV基因治疗药物在三期临床试验中未达主要终点，再次引发业内关注。
强生公司以4.15亿美元购买的眼科基因治疗药物botaretigene sparoparvovec（简称bota-vec，AAV5-hRKp.RPGR），源自其子公司杨森与MeiraGTx于2019年合作的项目。基于bota-vec早期临床试验中展现的潜力，以及其推进速度，强生公司决定以最高达4.15亿美元的金额，与MeiraGTx签署协议，获得bota-vec的独家权益。这款基因治疗药物采用AAV5病毒载体携带hRKp.RPGR基因，通过视网膜下注射方式递送至目标细胞，用于治疗因RPGR基因突变导致的X连锁视网膜色素变性（XLRP）。此外，bota-vec已在中国获得临床试验批件，并被列入突破性治疗品种名单。
bota-vec在2020年公布的I/II期试验中期数据显示，低剂量和中剂量的治疗具有良好的耐受性，患者视力显著改善。随后，bota-vec的III期研究Lumeos于2020年12月启动，并在2023年完成患者招募，共计95名患者参与，其中58名患者接受了单次低剂量或高剂量的治疗。
根据2025年5月2日公布的Lumeos研究结果，该研究未能达到改善XLRP患者视觉导航能力的主要终点。尽管几个次要终点显示出改善，包括患者报告的视力提升和字母表视力测试得分，但强生未将其宣传为统计学意义上的重大突破，仅用于描述目的。在55名接受bota-vec治疗的患者中，有22名患者在多个次要终点上显示出改善，而对照组则无一人达到如此改善。安全数据表明，所有接受治疗的患者均经历至少一次不良事件，其中86%的不良事件被评估为轻度或中度，53%的患者至少出现一次与bota-vec相关的不良事件。
截至4月25日，强生仍在对参与初始试验的患者进行III期后续研究。强生的发言人表示，公司正努力全面理解所有数据，包括许多次要终点所显示的临床相关性改善，以便更好地评估bota-vec的战略选择和未来步骤。
总的来说，眼科AAV基因治疗的开发充满挑战。此前，渤健公司购买Nightstar Therapeutics获得的两款眼科AAV管线也先后在后期临床试验中失败，证明该领域的难度和不确定性依然很大。
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