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近日，Scholar Rock公司于2025年3月25日宣布，其研发的Apitegromab已得到美国食品药品监督管理局（FDA）的生物制品许可申请（BLA）批准受理。这标志着Apitegromab有望成为治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的首个肌肉靶向药物。当前市场上已有的SMA治疗方法主要为诺华的Zolgensma、罗氏的Evrysdi以及渤健的Spinraza，这些药物都主要针对生存运动神经元（SMN）。Apitegromab的出现为SMA患者提供了新的治疗选择，并为生物制药公司在神经肌肉疾病上的药物研发提供了新的方向。
据医药数据库显示，Scholar Rock成立于2012年，公司最初专注研究生长因子的激活机制。2017年，公司重组为Scholar Rock Holding Corporation，并通过不断推进的研发和临床试验，已在生物制药领域逐渐崭露头角。其核心技术依托于对TGFβ超家族的深入研究，旨在通过靶向生长因子未激活阶段进行干预，与传统疗法相比，其方法具备更高的特异性和潜在疗效。
Apitegromab是公司研发的针对肌肉生长抑制素的抗体，目前正用于治疗SMA。其临床研究数据显示，该药物在改善患者运动功能方面表现出持续的临床获益。在已经批准的生存运动神经元疗法的基础上，Apitegromab能够为患者带来更好的治疗效果。FDA预计将在2025年9月对Apitegromab进行新药申请的决定，而欧洲药品管理局（EMA）也已开始对其进行审查。
除了在SMA领域的应用外，Scholar Rock还将触角伸向了多种疾病的治疗，如癌症和纤维化等。公司已经与吉利德科学达成合作，共同使用其专有技术来开发纤维化疾病的治疗药物。此外，在贫血治疗方面，Scholar Rock正研究通过调节生长因子来改善患者的铁代谢，提升红细胞生成。
未来，Scholar Rock还计划利用其平台技术探索其他治疗领域，例如心血管代谢疾病和多个肌肉疾病的可能性。公司正在进行的多项研究均显示出良好的发展前景，同时预计将在未来几年内进一步扩大Apitegromab的适应症范围。
鉴于对研发和管理的持续投入，Scholar Rock的相关费用也在不断增加。2024年度的研发费用已达1.846亿美元，较上一年度增长显著。随着Apitegromab的商业化进程不断推进，Scholar Rock预计将在基础设施建设上继续加大投资力度。
截至2025年4月，公司市值约为28.23亿美元。基于公司先进的技术和不断扩大的产品管线，Scholar Rock在未来生物医药市场中有望获得更高的地位和影响力。
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