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瑞士生物技术公司HAYA Therapeutics于2025年5月8日宣布，已成功完成6500万美元的A轮融资。此次融资由知名欧洲风投机构Sofinnova Partners和Earlybird Venture Capital领投，礼来公司（Eli Lilly）、ATHOS等知名投资机构参与跟投。这一资金注入不仅体现了投资者对HAYA创新技术的坚定信心，还可能在慢性病治疗领域引发新的变革。
HAYA的主要优势在于其独特的“暗基因组”（Dark Genome）靶向平台。这一平台专注于人类基因组中约98%的非编码区域，特别是长链非编码RNA（lncRNA）。尽管这些RNA不直接编码蛋白质，却在基因表达和细胞状态调控中扮演重要角色。HAYA通过整合多模态功能基因组学、机器学习以及专业计算工具，建立了全球最全面的调控基因组图谱，能够精准定位与疾病相关的细胞状态，并设计RNA引导的疗法，直接“重编程”致病细胞。这一突破为疾病的表观遗传和细胞根源提供了全新的治疗视角。
此次获得的融资将主要用于两个方面：首先，用于推进旨在治疗非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的HTX-001药物的临床试验。HTX-001是全球首款针对lncRNA的疗法，有望填补该病治疗市场的空白。其次，扩展其技术平台，开发针对肥胖、肺纤维化等其他疾病的疗法。目前，与礼来公司合作的肥胖代谢疾病项目已进入研发管线，未来可能将覆盖更多的慢性病适应症。
在医药行业中，传统药物研发长期以来都集中在蛋白质编码基因，这造成了激烈的同质化竞争。而暗基因组的探索为行业提供了全新的“蓝海”。HAYA的研究结果显示出非编码RNA作为靶点的潜力，有可能为精准医疗铺设新道路。同时，礼来的参与不仅提供资金支持，也表明其对HAYA技术的认可及其与自身药物研发管线的战略协同，这将加速新疗法的产业转化。
然而，HAYA在辉煌前景下仍需应对两大挑战：首先是临床验证风险，因为lncRNA的复杂机制可能带来不可预见的副作用，HTX-001的试验结果至关重要。其次是技术平台的可扩展性，需验证其在不同疾病和组织中应用的广泛性。
总体来看，HAYA Therapeutics的融资不仅标志着资本市场的认可，更为科学界重新审视暗基因组的潜在价值提供了新的动力。如果HAYA能够克服当前的挑战，其技术或将彻底改变慢性病的治疗模式，甚至推进对衰老本身的干预措施。当基因组中98%“暗物质”被揭示之时，慢性病的治疗或许将迎来从对症延缓转变为根本修饰的新纪元。最终，能否将这一愿景转化为患者的真正获益，还有待HTX-001临床实验结果给予我们答案。
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