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近日，在全球医疗健康领域备受瞩目的制药巨头Sarepta Therapeutics公布了其2025年第一季度的财务报告。在这份财报中，公司总营收达到了7.45亿美元，相较去年同期增长了80.2%；其中，产品净收入为6.12亿美元，同比增长70%。特别值得关注的是，其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys的收入达到3.75亿美元，增长幅度高达180%。
尽管这一季度的总营收超过了预期的6.959亿美元，但每股收益（EPS）却未达到分析师的预期，录得-3.42美元，而市场预期为1.96美元。这一差距反映出Sarepta在运营上的一些潜在挑战, 并导致其股票在盘后交易中大跌近27%，公司当前的市值为62.6亿美元。
除了财务状况，Sarepta在第一季度还取得了一系列重要进展。2025年，公司与Arrowhead Pharmaceuticals达成了一项全球许可和合作协议，涉及肌肉、中枢神经系统及罕见肺部疾病领域内多个项目。协议覆盖四个临床阶段项目以及三个临床前阶段项目，还包括了在多个肌肉、心脏及中枢神经系统靶点上的发现合作。
在临床研究方面，2025年2月，Sarepta宣布了其Elevidys 3期临床研究EMBARK（SRP-9001-301）第二部分的积极结果。数据显示，在接受Elevidys治疗52周后，交叉治疗患者的北极星行走评估（NSAA）评分相较基础值改善了2.34分（P<0.0001），远优于匹配的外部对照组。此外，多个肢带型肌营养不良项目亦有所突破，包括SRP-9005临床试验获得美国人体临床试验批准，SRP-9004和SRP-9003的相关研究完成入组及给药。
值得一提的是，Sarepta公司预计2025年的全年收入将在23亿美元到26亿美元之间，这显示了公司对未来业务发展的信心。
关于Sarepta Therapeutics，作为小核酸领域的领军企业，该公司自1980年成立以来，一直专注于开发和推广创新的RNA靶向疗法和基因治疗。其在杜氏肌营养不良症的治疗方面已经取得了显著成果，拥有多个已获批准的药物，包括Elevidys。此外，公司还积极参与肢带型肌营养不良及其他罕见疾病如脊髓小脑性共济失调2型的临床研究。
此次Sarepta的财报和临床进展，再次彰显了其在基因疗法和RNA技术领域的领先地位。开发新药的进程，固然充满挑战，但Sarepta通过不断创新和战略合作，正继续为提升全球患者的生活质量而努力。
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