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国家药品监督管理局近日宣布，已通过优先审评审批程序，批准北海康成（上海）生物科技有限公司的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）正式投放市场。这一新药专为12岁及以上的青少年及成人戈谢病I型和Ⅲ型患者设计，旨在为其提供长期的酶替代疗法。
戈谢病是一种常染色体隐性遗传的代谢性疾病，其病因是由于溶酶体内葡萄糖脑苷脂酶的功能缺陷，导致患者体内葡萄糖脑苷脂堆积。此疾病已被列入我国《第一批罕见病目录》，目前有效的治疗手段较为有限。
注射用维拉苷酶β的批准上市，标志着这一领域治疗手段的又一突破。其药效主要体现在通过减少体内异常贮积的葡萄糖脑苷脂，从而达到缓解症状并改善患者生活质量的效果。对于只能依赖有限治疗方案的众多患者而言，这一药物的出现无疑提供了新的希望和选择。
此次国家药品监督管理局的快速审批，体现了国家对于开发和引进罕见病治疗药物的一贯支持与重视，也为相关医疗企业的创新研发提供了积极的推动力。在未来，希望更多类似的创新药物能够进入市场，为患者带来福音。
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