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4月29日，CSL Vifor与Travere联合宣布，欧盟委员会已将针对IgA肾病的治疗药物FILSPARI (sparsentan)从有条件上市许可升级为标准上市许可。这项重要决策基于III期PROTECT研究的完整数据，该研究证明FILSPARI在延缓肾功能衰退方面有显著效果。这一发展将极大地造福IgA肾病患者，确保药物在欧盟及冰岛、列支敦士登和挪威全面上市。
IgA肾病是一种罕见且逐渐恶化的肾脏疾病，由免疫球蛋白A（IgA）在肾脏不正常沉积引起。通常情况下，IgA帮助身体抵御感染，但异常沉积会损害肾脏的正常过滤功能，造成血尿、尿蛋白以及肾功能的进行性丧失，病人还可能出现水肿和高血压等症状。FILSPARI作为一种创新的非免疫抑制单分子药物，是目前唯一的双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），选择性作用于内皮素A受体（ETAR）和血管紧张素II 1型受体（AT1R）。其独特的机制在IgA肾病的治疗中展现出巨大的潜力。
FILSPARI由Travere公司研发，已在英国、欧洲和美国被认定为IgA肾病治疗的孤儿药。CSL Vifor公司获得了FILSPARI在欧洲、澳大利亚和新西兰的独家商业化权利。在欧盟有条件上市许可之后，FILSPARI已在德国、奥地利和瑞士上市。此次标准上市许可的获得，主要得益于III期PROTECT研究关键数据的强有力支持。这项研究是IgA肾病领域迄今规模最大的介入性研究之一，并且是唯一一项针对这种罕见疾病的头对头对照试验。
研究评估了sparsentan 400 mg剂量与厄贝沙坦300 mg剂量（一种血管紧张素II受体拮抗剂）在安全性和有效性方面的表现。研究共纳入了404位成年IgA肾病患者，这些患者尽管接受了至少最大标签剂量50%和最大耐受剂量的ACEI或ARB治疗后仍存在持续的蛋白尿。在中期分析的预设中，PROTECT研究达到了主要终点，并具有统计学意义。接受FILSPARI治疗的患者在治疗36周后，蛋白尿平均减少了49.8%，而厄贝沙坦组仅减少了15.1%。两年的研究结果显示，FILSPARI在eGFR慢性斜率终点上优于厄贝沙坦，具有统计和临床意义的肾功能保护效应。eGFR是一种通过血液测试测量肾脏过滤废物能力的标准。治疗期间的不良事件在两个研究组间基本相当，但sparsentan组中头晕和低血压的发生率较高。这些数据证明了FILSPARI在减缓IgA肾病患者肾功能下降方面的潜力。
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