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近日，强生公司宣布其基因疗法bota-vec未能在X连锁视网膜色素变性（XLRP）的III期临床试验中取得成功。这一消息似乎引发了市场反应，导致其合作伙伴MeiraGTx的股价在5月5日交易结束时下跌了11.03%。
回顾去年年底，强生通过支付6500万美元的首付款以及总计4.15亿美元的交易金额，从MeiraGTx手中取得了bota-vec的全球开发与销售权。bota-vec是一种采用腺相关病毒（AAV）载体的创新基因疗法，专为因RPGR基因突变导致的XLRP患者设计。XLRP属于视网膜色素变性（RP）的一种遗传类型，根据中华医学遗传学杂志的数据显示，这一类型在RP患者中占比约为5%至15%。尽管XLRP相对罕见，但全球目前尚无针对性疗法获批上市。
bota-vec在引入强生之前，曾获得FDA授予的快速通道及孤儿药资格。然而，在名为Lumeos的III期临床试验中，该疗法招募的95名患者未能在通过虚拟迷宫改善视觉导航能力的主要临床终点上取得显著效果。尽管如此，强生表示将继续进行后续研究。试验中，所有参与者经历了至少一次不良事件，其中86%的程度为中度到重度。此外，53%的患者报告了与bota-vec直接相关的不良反应。
在基因疗法领域，安全性问题引发了广泛关注。特别是在今年3月，Sarepta的基因疗法Elevidys报道了一例治疗相关的死亡病例，进一步放大了业界对AAV载体安全性的担忧。
眼下，随着bota-vec的试验失败，XLRP治疗领域的焦点转向了Beacon Therapeutics的AGTC-501，该药物正在进行2/3期临床试验。与bota-vec不同，AGTC-501能够表达完整的RPGR蛋白，具有治疗所有感光细胞损伤的潜力，包括视杆细胞及视锥细胞。
不久前，Vertex宣布终止其在AAV基因疗法领域的研究，这一动作加剧了市场对AAV基因疗法的冷淡态度。事实上，包括辉瑞、武田、罗氏和Biogen在内的一些知名药企近期也缩减或暂停了相关研发项目。
然而，这股寒潮似乎尚未波及中国市场。据统计，国内已有50款AAV基因疗法的药物开发申请获批，其中8款已进入III期临床，1款已成功上市。这表明，中国在AAV基因疗法领域仍保持着一定的积极性和进展。
具体到上市产品方面，诺华的AAV基因疗法Zolgensma在2021年的销售额已接近13.51亿美元，并在随后的几年中实现了年均超过10亿美元的收入。Elevidys则预计将在2024年实现8.21亿美元的净收入，加上其在2023年超2亿美元的销售，进入10亿美元俱乐部。
综上所述，AAV基因疗法领域在国际市场与国内市场之间表现出截然不同的发展态势，展现出一种区域性的割裂景象。
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