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根据国家药品监督管理局药品审评中心网站的最新公示，4月，多款创新药被纳入优先审评品种名单，涉及的公司包括诺诚健华、百济神州、鞍石药业和武田(中国)等。
其中，诺诚健华的卓乐替尼片被纳入优先审评，其拟定的适应症为适用于携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)融合基因的成人和年满12岁的青少年实体瘤患者。特别针对那些病情为局部晚期、已发生转移或手术有可能引发严重并发症的患者，以及无其他有效替代疗法或以往治疗失败的病患。卓乐替尼是一种新一代TRK抑制剂，能够有效克服第一代TRK抑制剂的耐药性问题。根据诺诚健华2024年年报显示，该药在NTRK融合阳性晚期实体瘤患者中表现出显著效果，总缓解率达到85.5%，部分患者缓解持续时间超过三年。值得注意的是，卓乐替尼对脑部的渗透能力及颅内活性相比同类药物更为优越，对晚期实体瘤合并脑转移的患者特别有效。研究亦表明，该药对于野生型和耐药突变型TRK都具有强效抑制作用，为耐药患者提供了一种新的治疗选择。
百济神州的索托克拉片也同时被纳入优先审评，其拟用于治疗接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的成人患者。索托克拉片是百济神州研发的一种新一代BCL2抑制剂sonrotoclax，能够阻断支持肿瘤细胞生存的BCL2蛋白。该药物在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好临床活性，已有超过1300名患者参与了其全球研究。该产品还获得美国FDA的快速通道资格，用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL)和华氏巨球蛋白血症(WM)。
鞍石药业的苯甲酸安达替尼胶囊(PLB1004)被纳入，用于治疗接受过含铂化疗或PD-1/PD-L1免疫治疗后出现病情进展或不耐受的、存在EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。安达替尼由鞍石生物自主研发，是一种高选择性的小分子酪氨酸激酶不可逆抑制剂，具备良好的透过血脑屏障的能力。非临床研究显示，该药对多种EGFR突变类型均有效，包括20号外显子插入突变。此外，鞍石生物已为安达替尼启动多个适应症研究。
同时，武田(中国)的注射用阿帕达酶α(ADZYNMA)也进入优先审评程序，其应用于先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的酶替代疗法。阿帕达酶α是一种重组ADAMTS13蛋白，能够补充体内由于缺陷导致功能失常的酶，从而改善cTTP患者的症状及生活质量。该药物获得了美国FDA的快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格，并已在美国、欧盟和日本上市。
这些创新药的入选体现了企业在医药研发创新方面的实力，也展现了中国在加速创新药品上市以及提升患者用药可及性方面的决心。未来，随着这些药物的获批上市，预计将为广大患者提供更为有效的治疗选择，推动中国医药行业发展到更高的水平。
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