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5月6日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站发布消息，宣布百济神州提交的1类新药BGB-45035片获得针对新适应症的临床试验默示许可。此次获批的适应症为治疗结节性痒疹，这标志着该药物在临床开发方面取得了新的进展。BGB-45035片是一种靶向IRAK4的蛋白降解剂，该产品最早于2024年8月在中国获准进行用于治疗中重度特应性皮炎的初步临床研究。
结节性痒疹是一种神经免疫性皮肤疾病，属于慢性且具有高度致残性的病症。其病变主要表现为持续剧烈的瘙痒和身体各处皮肤增厚的结节。这种疾病显著降低了患者的生活质量，并严重影响患者的睡眠。当前临床上普遍使用高剂量的外用类固醇来缓解症状，但这一治疗方法可能存在安全性隐患，因此存在尚未被满足的临床治疗需求。
IRAK4作为一种重要的支架激酶，处于先天性和适应性免疫反应的交叉点，其功能包含在炎症应答过程中激酶活性和支架作用。相关研究表明，IRAK4在由Toll样受体和IL-1受体介导的炎症反应中起到重要作用，这些炎症反应通路异常则是多种炎症性疾病的潜在病因，包括类风湿性关节炎和特应性皮炎等。
根据百济神州的公开资料显示，BGB-45035片在多个方面展现出其开发为“best-in-class”药物的潜力。其IRAK4降解速度快且深，对细胞因子的抑制作用更强，并且在多种细胞类型中实现了更彻底的IRAK4降解。此外，在疾病模型中的药效更佳，且无心血管安全性风险。目前，该公司正在进行BGB-45035的首次人体研究，这一研究包括单次和多次递增剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学评估，以及对健康受试者和自身免疫性皮肤病成人的食物效应进行研究。百济神州预期将在2025年上半年完成剂量递增研究相关实验。
值得注意的是，IRAK4近年来成为业界广泛关注的热点靶点之一，尤其是在靶向IRAK4的蛋白降解剂领域。由Kymera Therapeutics和赛诺菲（Sanofi）联合开发的KT-474（SAR444656），已经连续两年被知名媒体评为年度十大“明星”小分子之一。赛诺菲在2023年底的研发日上就曾提到其研发管线中的新药潜力，其中包括SAR444656。这一靶点领域期待着未来能带来更多的治疗新突破。
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