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2025年5月，士泽生物医药有限公司正式宣布，其自主开发的“全球首发（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞新药“XS228注射液”已成功获批进行新药注册临床试验I期及II期。这一批准来自于中国国家药品监督管理局（NMPA），无需任何补充材料批准，标志着这一新药将在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）中得到应用。这项临床研究将由北京大学第三医院作为牵头临床中心，樊东升主任负责主导。
此前，在2025年2月，该药也已得到美国FDA的完全批准，以进行针对渐冻症的注册临床试验。这是士泽生物继成功研发治疗帕金森病的“XS411注射液”后，在中美两国同步批准的第二个具有突破意义的新药。此外，该公司于2023年开发的“XS228注射液”成为了首个由FDA认证并授予孤儿药资格的iPSC衍生成药，这一成就因其在渐冻症治疗上的独特性而备受关注。根据美国《Orphan Drug Act》，此类药物享有7年的市场独占权及一系列政策优惠。
渐冻症是一种运动神经元病，患者通常因神经元退化而失去行动能力。从走路困难到言语、吞咽及呼吸障碍，平均生存期仅约39个月。当前缺乏有效药物和解决方案，因此迫切需要创新治疗方法。樊东升主任表示：“在有限的治疗选择下，我们带来全球首个再生神经细胞疗法，期待革新患者的治疗体验。”刘小璇主任补充道，“我们将不遗余力推动临床试验，为全球渐冻症患者带来新曙光。”
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