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5月7日，美国知名生物医药公司Syndax制药重磅宣布，其研发的Memin抑制剂Revuforj（也称Revumenib）在治疗核仁磷蛋白1（NPM1）突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病（R/R AML）方面，临床二期试验结果已在知名血液学期刊上正式发表。令人振奋的是，该药物于2024年11月顺利通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗年龄在1岁及以上的儿童和成人，特别是赖氨酸甲基转移酶2A（KMT2A）基因易位的复发或难治性急性白血病患者。该药物的推出预示着急性白血病治疗领域的一项重大突破，甚至使完全缓解率提高了四倍，成为首个也是唯一一个获得批准用于此类治疗的Memin抑制剂。
AUGMENT-101研究是支持FDA批准的重要研究之一，该研究的第二部分为NPM1突变R/R AML适应症提供了关键证据。以下是此次公布的研究数据：在有效性评估的64名患者中，完全缓解（CR）和部分缓解伴完全血液学恢复（CRh）的总和比例达到了23%（共15名患者）。从首次CR或CRh出现至中位时间为2.76个月（跨度1.8至8.8个月），而其持续时间中位数则为4.7个月（范围为1.2至8.2个月）。总体缓解率（ORR）达到47%（30例），主要有效性分析显示中位总生存期（OS）。
在安全性方面，对84名成人和未成年人R/R mNPM1 AML患者的分析表明，安全性特征与此前的数据保持一致。在治疗期间，超过5%的严重不良事件（SAE）包括发热性白细胞减少、分化综合征、败血症、肺炎、贫血以及QTc间期延长。而因治疗引发的不良事件导致的剂量调整或停止治疗的比例分别为12%（10名患者）和30%（25名患者）。
作为一款口服形式的首创药物，Revumenib属于强效的、选择性的Memin抑制剂，能够有效抑制menin-KMT2A的相互作用。此药物主要用于治疗KMT2A重排的急性白血病以及NPM1（mNPM1）突变急性髓细胞白血病（AML）。值得关注的是，KMT2A基因重排（KMT2Ar）往往与极其不良的预后和高复发率的侵袭性急性白血病密切相关。数据显示，超过95%的KMT2Ar急性白血病患者存在KMT2A易位，这类突变通常表现为染色体断裂后与其他染色体相融合的类型。这种类型的患者在传统的一线治疗后，复发率超过一半，其中位总生存期（OS）不足一年。而在接受第三线及以上治疗时，仅有不到5%的患者可实现完全缓解，中位OS甚至不足三个月。
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