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2025年5月14日 —— 聚焦于前沿基因治疗领域的创新企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）宣布，其研发的帕金森病（PD）基因治疗药物BBM-P002注射液的临床试验申请已获得国家药品监督管理局（NMPA）默示许可。信念医药的联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示，对这一由公司自主研制的基因治疗药物获得临床试验许可感到十分欣喜。信念医药已经在罕见病基因治疗药物领域积累了丰富的经验，现正努力拓展慢性疾病基因治疗的创新，以期能为患者提供全新的治疗方案。
BBM-P002注射液采用腺相关病毒（AAV）载体，能够将多巴胺合成所需的关键基因递送到患者大脑壳核，使其在此区域长期表达，从而实现“一次给药、长期有效”的治疗目标。未来，公司将加快临床研究的推进，争取在不久的将来为帕金森病患者提供新的治疗选择。
此次临床试验是一项公开的单次给药研究，旨在调查通过立体定向技术向帕金森病患者的双侧壳核注射BBM-P002的安全性和有效性。相比其他国际类似的腺相关病毒基因治疗产品，BBM-P002的工程化衣壳在神经系统的递送效率更高，从而使所需剂量更低。
帕金森病是全球范围内第二常见的神经退行性疾病。数据表明，中国60岁以上人口中，约有1.37%患有帕金森病，患者总数约为362万。疾病的自然病程可能长达20年，涉及一系列运动和非运动症状。传统的治疗方法主要包括药物治疗和手术干预，而基因治疗的兴起为患者带来了新的希望，多个基因治疗药物已经进入临床实验阶段。
BBM-P002注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗产品。其生产采用公司开发的无血清悬浮培养工艺，符合药品生产质量管理规范（GMP）。早在2023年2月，BBM-P002注射液的研究者发起的临床试验（IIT, NCT05822739）即已启动，直至2025年5月获得临床试验的默示许可。
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