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5月14日，信念医药宣布其研发的帕金森病基因治疗药物BBM-P002注射液的临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。这一治疗方法运用了腺相关病毒（AAV）载体技术，将能够合成多巴胺的基因输送至帕金森病患者的大脑壳核区域，期望通过单次给药实现长期疗效。
帕金森病是一种全球性常见的神经退行性疾病，其患病过程可长达二十年，主要表现为运动缓慢、静止性震颤、肌肉僵硬和姿势不稳等症状。在疾病的早期阶段，患者还可能经历一系列非运动症状，包括便秘、嗅觉减退、睡眠障碍、情绪低落、兴趣缺失及认知问题。目前，帕金森病的治疗方法涵盖药物、手术、肉毒毒素注射、运动疗法及心理干预等多种手段，但仍有许多患者的治疗需求未能得到充分满足。
作为一种基因治疗药物，BBM-P002注射液是通过脑立体定向注射技术进行操作的。其独特的高亲和性AAV载体可以将优化的基因成分精确递送至大脑壳核区域，从而在纹状体中长期高效表达与多巴胺合成相关的基因。这样，预计该药物能够实现“一次给药、长期有效”的理想治疗。
在2023年2月，该药物的研究者发起了一项临床研究，并于2025年5月获得临床试验的许可。据信念医药的新闻稿称，这次临床试验设计为开放型的单次给药研究，旨在评估BBM-P002注射液通过双侧壳核注射在原发性帕金森病患者中的安全性及疗效。
值得注意的是，BBM-P002注射液采用了信念医药自主研发的工程化病毒衣壳技术，使其在神经系统中的传递效率更高，并且所需的剂量低于目前市场上同类产品。这一进展为帕金森病患者提供了新的治疗希望。
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