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近期，根据外部媒体的消息，主要研究罕见病的制药巨头Vertex Pharmaceuticals决定不再使用腺相关病毒（AAV）作为基因治疗药物的载体技术。这一决策并非一朝一夕的突然决定。今年2月底，Vertex便已叫停了计划持续四年的与Verve Therapeutics的合作。该合作于2022年达成，包含了总金额高达4.66亿美元的预付款和里程碑付款。然而，现在全面放弃AAV技术平台将影响至少两家与该技术相关的合作企业。
首先，2020年，Vertex与另一家AAV基因治疗公司Affinia Therapeutics达成了一项合作协议，其目标是AAV在治疗肌肉疾病方面的应用，例如杜氏肌营养不良症（DMD）和强直性肌营养不良1型（DM1）。这项协议存在高达16亿美元的潜在交易额，而随着Vertex放弃AAV技术，该合作协议将被撤销。其次，tRNA治疗开发公司Tevard Biosciences由于使用AAV载体，合作项目也受到了影响。双方在2023年2月签署了一份合作协议，主要涉及DMD的无义突变研究，合作计划用于时长四年，并可能扩展至第二个适应症。对于这两家仍未上市的公司来说，合作终止的具体影响尚不明确，不过，Affinia曾表示已收到里程碑付款。
回顾Vertex的历史，2019年收购的AAV基因治疗公司Exonics，曾主要集中于使用SingleCut CRISPR技术治疗DM1/DMD。然而，自收购后，这家公司和其管线并没有太多消息更新，预计这些管线也会在当前的调整中被放弃。尽管如此，Vertex并未放弃基因和细胞治疗的整体战略，公司发言人表示，他们将在DMD和DM1领域持续投入。
然而，Vertex的整体业绩表现并不理想。今年第一季度的财报数据显示，该公司的表现不及预期。在5月5日财报发布后，公司股价在盘后交易中下跌3%。一直以来，Vertex的收入基础是囊性纤维化药物，但如今这一基础正面临知识产权问题的挑战。财报数据显示，尽管与2024年第一季度相比，收入增长了3%，但与2024年第四季度相比，收入呈下降趋势。从29.12亿美元降至27.7亿美元。
根据Vertex的财报解释，这一收入下滑与俄罗斯有关，指责俄罗斯侵犯了其知识产权。尽管公司在美国市场的收入增长了9%，但其他市场由于俄罗斯的影响，收入下降了5%。有报道称，俄罗斯法院在2023年9月25日的判决中，要求Vertex将其Trikafta药物系列的使用许可授予俄罗斯公司MIK，这可能导致Vertex在关键市场的商业利益受到冲击。正是由于这些因素，Vertex不得不对高成本管线进行大幅度调整。
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