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近日，在基因治疗领域中，强生公司备受期待的bota-vec疗法在三期临床试验中未能取得成功，引发广泛关注。bota-vec是一种利用腺相关病毒载体（AAV）递送视网膜色素变性GTP酶调节剂（RPGR）基因的疗法，原本被寄予厚望用于治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）。然而，在其LUMEOS研究中，该疗法未能实现改善患者视觉导航能力的主要目标。这一结果使得在全球数十万患有XLRP的男性儿童患者面前，这一疗法的前景变得不明朗，行业内人士也对基因治疗的未来表示担忧。
回顾bota-vec的研发过程，强生与MeiraGTx的合作一度被看作是行业中的经典。然而，III期临床试验的失败令市场对这项合作的价值产生了怀疑。bota-vec的失败对MeiraGTx的股价也造成了不小的影响。而强生方面则表示，他们将会继续审视所有相关数据，并评估下一步的战略和计划。
基因治疗曾被誉为“医学的未来”，但现实的挑战令许多跨国公司在AAV基因治疗领域采取了策略调整。比如，渤健的XIRIUS试验失败后，其进一步的市场策略受到了制约。武田则在2023年底终止了相关的基因治疗合作，并缩减了其在这一领域的管线。与此同时，辉瑞也在2025年初决定停止其B型和A型血友病的基因疗法，由于商业化受挫，它们彻底退出了基因治疗领域。
随着AAV疗法面临包括免疫原性在内的技术瓶颈问题，其他递送技术正在崛起。例如，脂质纳米颗粒（LNP）在mRNA疫苗成功中的应用展示了其在基因治疗中的潜力。预计到2028年，非病毒载体在基因治疗中的市场份额将大幅增加，这预示着行业内的技术路线或将发生转变。
基因治疗正在经历从“技术狂热”到“理性发展”的关键时刻。未来，AAV的开发者需要在技术上实现根本性突破，并审慎评估其适应症策略。尽管强生此次遭遇挫折，但全球对基因治疗的探索不会因此止步，其中的潜力依然值得期待。
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